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Expertenpanel

Zukunft der personalisierten Medizin

Trotz hoher Zukunftserwartungen steht die personalisierte Medizin noch vor wissenschaftlichen und finanziellen Herausforderungen. LABORWELT befragte Experten, wo sie die Zukunft in Sachen Biomarkerentwicklung, sequenzierungsbasierte Diagnostik und Erstattung sehen.

Christian Meisel

LABORWELT:

Worin liegen die spezifischen Schwierigkeiten, validierte Companion Diagnostics zu entwickeln und wie viele potentielle Biomarker erwarten Sie für die nächsten fünf Jahre?

Meisel:

Forscher von Pharma und Diagnostics arbeiten frühzeitig zusammen. Know-how, geistiges Eigentum und Technologien müssen gemeinsam und uneingeschränkt nutzbar sein. Wir entwickeln schon in der frühen Forschungsphase des Medikamentes, noch vor der klinischen Phase I, eine Vielzahl diagnostischer Forschungstests, um prädiktive Biomarker zu identifizieren, die in der späteren Entwicklung die Gruppierung der Patienten nach ihrem Ansprechen darauf erlauben. Auch die zeitliche Abstimmung beider Entwicklungen ist herausfordernd. Die Medikamentenentwicklung sowie die Diagnostikentwicklung folgen strengen Richtlinien. In drei klinischen Phasen wird das Medikament auf seine Sicherheit und Wirksamkeit geprüft und parallel dazu wird ein diagnostischer Test nach strengen Vorgaben der Zulassungsbehörden validiert.

Die Abstimmung darüber, welche Meilensteine von welcher Seite wann erreicht sein müssen, kann nur durch eine enge Zusammenarbeit erfolgen. Pharma will ein wirkungsvolles Medikament zur Behandlung einer Krankheit entwickeln, Diagnostik einen qualitativ hochwertigen, zuverlässigen Test. Beide Sichtweisen müssen in jeder Phase der klinischen Studien Berücksichtigung finden.

Beispielsweise müssen genügend Patienten rekrutiert werden, um einerseits die Wirksamkeit des Medikamentes zu zeigen, andererseits aber auch die Aussagekraft und Validität des Tests klar darzustellen. In der späten klinischen Entwicklung haben wir zur Zeit sieben Medikamente mit Companion Diagnostics-Tests und hoffen, dass wir dadurch weitere CDx in den Indikationsgebieten ZNS, Entzündungserkrankungen und Onkologie in den nächsten Jahren anbieten können. Allein bei Roche Professional Diagnostics haben wir derzeit rund 70 Aktivitäten im Umfeld der personalisierten Medizin.   

Dr. Christian Meisel 
European Head of Translational Medicine Oncology Pharma Research and Early Development (pRED), Roche, Penzberg

Jochen Supper

LABORWELT:

Wo liegen die Herausforderungen auf dem Weg zu einer sequenzierungsbasierten personalisierten Diagnostik?

Supper:

Ziel der sequenzierungsbasierten Diagnostik ist es, genetische Varianten zu finden, die für die Klassifizierung und Behandlung einer Krankheit relevant sind. Die Herausforderung besteht demzufolge darin, krankheitsrelevante Mutationen aufzuspüren, die der klassischen genbasierten Diagnostik entgehen, und ihre Funktion mittels einer Kombination aus bioinformatischen Tools und medizinischer Expertise biologisch zu interpretieren. Um beides ging es bei der 2012 vom Children’s Hospital Boston initiierten CLARITY Challenge.

Basierend auf genomweiten Sequenzierdaten sollten krankheitsrelevante, aber bislang unbekannte Mutationen identifiziert werden. Zusammen mit CeGaT und einer von Sven Perner geleiteten Gruppe an der Universitätsklinik Bonn machten wir uns auf die Suche. Unser Team konnte als einziges für alle Fälle der CLARITY Challenge eine plausible Erklärung finden. Trotzdem bleiben noch viele ungelöste Fälle.

Dr. Jochen Supper 
Head of Computational Biology, Genomatix Software GmbH, München

Stefan Plantör

LABORWELT:

Wo liegen Herausforderungen bei der Erstattung einer personalisierten Krebsmedizin?

Plantör:

Die personalisierte Medizin in der Onkologie ist aus Sicht des Patienten ein Segen, aus Sicht der Krankenkassen ein Dilemma. Die Therapie besteht meist aus einem Diagnosewerkzeug und dem eigentlichen, individualisierten Wirkstoff. Für das Zusammenspiel beider Komponenten sollte aus Sicht der Krankenkassen ein patientenrelevanter Zusatznutzennachweis vorliegen. Doch sogar wenn das Diagnosewerkzeug eine Therapie ausschließt, also eine Behandlung der Krankheit im eigentlichen Sinne nicht stattfindet, erwartet der Patient die Kostenübernahme durch die Krankenkasse.

Aus der aktuellen Diskussion zu den G-BA/IQWIG-Bewertungsmaßstäben im AMNOG-Prozess kann man ersehen, wie kontrovers der Zusatznutzennachweis gegenüber der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie bereits für neuartige Wirkstoffe einer Standardtherapie gehandhabt wird. So steht individualisierten Therapiekonzepten beispielsweise der Wunsch einer evidenzbasierten Bewertung mit Hilfe großer Patientenzahlen gegenüber. Die zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT) als einer der Preisanker in der Preisverhandlung über den Erstattungspreis ist bei Innovationen zumeist der Standard of Care, da es bisher keine Vergleichstherapie im Markt gab.

In der Onkologie wird dann oft die rein palliative Behandlung als ZVT angeführt, die aus einer relativ kostengünstigen Morphintherapie zur Schmerzlinderung bestehen kann. Oft besteht für Arzneimittel der personalisierten Medizin der Zulassungsstatus zur Behandlung seltener Erkrankungen. Dieser führt per Definition zu einem nichtquantifizierbaren Zusatznutzen in der G-BA-Bewertung und zum Wegfall der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Jedoch ist dieser nichtquantifizierbare Status für die Verhandlungen zwischen GKV-Spitzenverband und Industrie oft unbefriedigend. Denn die Diskussion um die Kosten einer möglichen Alternativbehandlung als Preisanker in der Preisverhandlung zwischen Krankenkasse und Hersteller bleibt bestehen.

Die Preisfindung für ein personalisiertes onkologisches Arzneimittel bewegt sich somit im Spannungsfeld zwischen dem, oft von generischen Substanzen dominierten Behandlungsstandard und dem Preis des Herstellers, der seine Entwicklungskosten zu amortisieren versucht.

Dr. Stefan Plantör 
Engagement Manager HEOR (Health Economics and Outcome Research) bei IMS Health, Frankfurt am Main

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Ausgabe 1/2013

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