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Analyse

Biotechnica will mit neuem Konzept wachsen

Mit einem neuen Konzept öffnet die Biotechnica (8. bis 10. Oktober 2013) zu ihrem 20. Jubiläum die Pforten. Zuletzt hatte die seit 2011 wieder im Zweijahresturnus veranstaltete Kongressmesse für die europäische Labor- und Biotechnologiebranche deutlich bei den Aussteller- und Besucherzahlen zulegen können. Um weiter zu wachsen, verbindet die Messe nun Bewährtes mit Neuem. Messeschwerpunkte sind weiter die Bio- und Labortechnik sowie Dienstleistungen und der Technologie-Transfer, begleitet von einem umfangreichen Kongressprogramm. Neu dagegen ist eine thematisch stärkere Fokussierung auf Industrie­trends. In diesem Jahr steht das Förderthema Nummer 1 in Europa und Deutschland im Fokus: die Bioökonomie. Neu sind auch drei direkt in die Austellung integrierte „Marktplätze“, Gemeinschaftsstände mit jeweils eigenem Vortragsprogramm. Erstmals gibt es auch ein offizielles Partnerland der Biotechnica: die traditionell in Hannover gut vertretene Biotech- und Pharmaschmiede Schweiz. 

Eli Lilly-Chef John Lechleiter bringt die Entwicklung hin zu maßgeschneiderten oder stratifizierten Arzneimitteln auf den Punkt: „Statt ein kleines Stück von einem wirklich großen Kuchen zu bekommen, wie beim traditionellen Blockbuster-Modell, erwarten wir, uns bei den maßgescheiderten Therapien ein großes Stück von einem stärker segementierten Kuchen abschneiden zu können.“ 

Allerdings entwickelt sich der Markt für gezielte Therapeutika, deren Einsatz einen vorherigen Companion Diagnostik-Test erfordern, noch langsam. Seit der Marktzulassung der ersten Arzneimittel-Diagnostik-Kombination Herceptin/Her2 vor 15 Jahren sind in Deutschland gerade einmal 20 Wirkstoffe mit obligatorischem diagnostischen Vortest auf den Markt gekommen (vgl. Tabelle). Acht weitere werden nach Angaben des Verbandes Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) empfohlen.

Gerade einmal 1% aller vermarkteten Arzneimittel bieten derzeit einen genetischen Vortest an, um nachzuweisen, ob diese in einem Patienten wirken (Response), von diesem vertragen werden (Safety) oder wie schnell diese abgebaut werden (Metabolisierung). „Das Humangenom ist komplexer als vor der Entzifferung gedacht“, erklärt Jörg-Michael Hollidt vom Diagnostiknetzwerk Berlin-Brandenburg (und Geschäftsführer gleich zweier Unternehmen, die in dem zukunftsträchtigen Feld aktiv sind: der auf Biobanken spezialisierten in.vent Diagnostica und der mit frischem Kapital ausgestatteten Biomarker-Neugründung Drug Response Dx. „Wir sind momentan in den ganz frühen Anfängen, der sogenannten lag-Phase, die logarithmische Wachstumsphase steht noch bevor“, meint auch Ulrich Schriek, bei Qiagen für das Business Development verantwortlich.

Daten des US-amerikanischen Tufts Center for the Study of Drug Development bestätigen diese Sicht: Danach wird knapp ein Drittel aller Arzneimittel in fortgeschrittener klinischer Entwicklung zusammen mit einem Biomarker entwickelt. Bei den Phase I-Kandidaten sind es schon 50%, bei den vorklinischen Wirkstoffen 60%. Auch bei den Zulassungsbehörden trifft der Ansatz, Patientenpopulationen vor Behandlung zu stratifizieren, auf immer größere Akzeptanz. 

Bei Krebsarzneien sollen Biomarker – laut einem Anfang Januar von der Europäischen Arzneimittelagentur EMA vorgestellten Entwurf der neuen Zulassungsleitlinien für Antikörperarzneien – unverzichtbarer Bestandteil der Arzneimittelentwicklung werden.

Potential nicht nur in Onkologie

„Wir beobachten, dass personalisierte Arzneien zunehmend nicht nur Krebs, sondern auch andere Indikationen adressieren“, so Schriek, dessen Unternehmen jährlich über 100 Mio. Euro mit Companion Diagnostics erwirtschaftet und das seine Biomarker-, Kunden- und Technologieportfolios erweitern will. „Auch Autoimmunkrankheiten wie der globale 20 Mrd. US-$-Markt für TNFa-Inhibitoren werden addressiert, wie unsere jüngste Beteiligung an der Berliner Drug Response Dx zeigt, die einen Test zur Identifizierung von Nicht-Respondern auf TNFa-Blocker in der Indikation Rheumatoide Arthritis entwickelt“. Hochinteressant sind laut Schriek auch neurodegenerative Erkrankungen. „Allerdings ist die Anzahl verfügbarer Biomarker hier noch sehr begrenzt.“ 

Business-Case nur in großen Indikationen?

Eine im Dezember vorgestellte Modellrechnung von Marc Trusheim von der MIT Sloan School of Management (Personalized Medicine (2012) 9(4), s. 413-427) rechnet indes vor, dass der Fortschritt der personalisierten Medizin ganz erheblich von künftigen Randbedingungen abhängen wird. Die Erstattungspreise für stratifizierte, also nur auf einen Bruchteil der vorhandenen Patientenpopulation abzielende Arzneien dürften nicht zu gering werden, die Patientenpopulation nicht zu klein. Sonst gehe der finanzielle Entwicklungsanreiz verloren und nur große Indikationen mit Hunderttausenden Erkrankten pro Jahr wären lukrativ, so der MIT-Experte.

Trusheim hat für 13 Marktszenarienausgerechnet, welche Faktoren den Return on investment (Roi) am stärksten beeinflussen. Einen geringen Einfluss spielt demnach – gerade bei kleinen Indikationen – eine verlängerte Marktexklusivität. Wichtiger sind laut der Analyse eine schnellere Entwicklungszeit und ein hoher Erstattungspreis.

„Schrumpfende Patientenpopulationen bedeuten nicht unbedingt, dass man keinen guten Roi haben kann“, so vfa-Vorstand Hagen Pfundner. Er verweist auf das vielzitierte Herceptin. Zwar erreiche der Her2-Antikörper nur 20% der Brustkrebspatientinnen, erbringe aber trotzdem 5 Mrd. CHF Umsatz pro Jahr. „Heute muss man einen Premiumpreis auch mit einem Premiumnutzen begründen. Und diesen kann man mit größerer Wahrscheinlichkeit in einer kleinen Patientenpopulation zeigen.“ 

Auch Schriek sieht in kleineren Patientenkollektiven nicht unbedingt ein Ausschlusskriterium für die Entwicklung von Begleittests. „Eine geringere Anzahl von Patienten lässt sich mit Hilfe darauf spezialisierten Servicelabors adressieren. Natürlich lohnt es sich nicht, bei einer Populationsgröße von 2.000 den Weg über die FDA-Zulassung zu nehmen.“ Eine Alternative sei eine CLIA-Zulassung (Clinical Laboratory Improvement Assessment).

Gerade die Entwicklung von Companion Diagnostics erscheint für Diagnostikfirmen lukrativ, denn ein Begleitdiagnostikum lässt sich binnen drei bis fünf Jahren entwickeln, nachdem eine Kooperation mit einem Pharmapartner etabliert wurde. Zudem winken durch die Entwicklung der Companion Diagnostics – gemessen an den sonst in der Diagnostikbranche erzielten Margen – verhältnismäßig hohe Erstattungspreise. „Es ist nicht statthaft, ein Companion-Diagnostikum wie ein Routinediagnostikum zu betrachten“, erklärt Hollidt. „Sein Wert bemisst sich stattdessen an dem Wert der Therapie.“ Der Wandel von der bisherigen aufwands- zu einer wertbasierten Erstattung führe bei den Kostenerstattern bereits zu einem Umdenken. „Der Wert der Begleitdiagnostik muss in der Nutzenbewertung näher an den Wert einer Therapie heranrücken“, argumentiert Hollidt. Das Begleitdiagnostikum sei schließlich die Voraussetzung für den Einsatz einer Therapie.

Tatsächlich stünden den Kosten eines CDx-Tests zur Identifizierung von Nicht-Respondern auf gezielte TNFa-Inhibitoren von wenigen  hundert US-$, jährliche Therapiekosten von 30.000 US-$ mit einem der drei zugelassenen Antikörper gegenüber, so Schriek. 

Kleiner Markt

Zwar wächst das Diagnostik-Segment laut einer Visiongain-Studie mit durchschnittlich 26% derzeit rapide. Doch ist der Markt nicht der größte. Derzeit werden laut den Marktexperten mehr als 1,3 Mrd. US-$ mit Companion Diagnostics umgesetzt. In zwei Jahren sollen die Umsätze aber bereits bei knapp 3,5 Mrd. US-$ liegen. 

Für die Unternehmen aus der Pharma- sowie Diagnostikwelt gilt es daher, die Nachfrage aus der traditionell zurückhaltenden Ärzteschaft anzukurbeln. „In dem Moment, in dem der Arzt sich entscheidet, eine Arznei zu verschreiben macht er dem Patienten ein Versprechen: Ich kann helfen“, so Pfundner. Je mehr der Zweifel über Ansprechen oder Nichtansprechen einer Therapie ausgeräumt werden könne, „desto höher wird die Akzeptanz sein“.

Ganz so einfach, wie oft dargestellt, scheint die Erstattungsfrage indes nicht zu klären zu sein. Wie sieht etwa der Zusatznutzen und damit die Erstattung durch die Krankenkasse für einen Test aus, der Nicht-Responder identifiziert? Auch scheinen die IQWiG/G-BA-Kriterien für die Kosten-Nutzen-Bewertung für personalisierte Krebsarzneien nicht zu greifen, denn diese sind oft Orphan Drugs. „Dieser Status führt per Definition zu einem nichtquantifizierbaren Zusatznutzen in der G-BA Bewertung und zum Wegfall der zweckmäßigen Vergleichstherapie“, erklärt Stefan Plantör von IMS Health in Frankfurt. Der nichtquantifizierbare Status sei für die Verhandlungen zwischen GKV-Spitzenverband und Industrie oft unbefriedigend.

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Ausgabe 1/2013

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