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Neue Ideen für die nicht-virale Transfektion

In den vergangenen Jahren gab es große Fortschritte im Bereich der Gentherapie. Mit der Arznei Glybera wurde im November 2012 eine erste Gentherapie in Europa zugelassen. Das Mittel schleust mit Hilfe des adeno-assoziierten Virus Serotyp 1 (AAV1) als viralem Vektor eine funktionale Kopie des Moleküls Lipoprotein-Lipase in die Zelle. Damit wird die Ursache für das seltene Leiden Lipoprotein-Lipase-Defizienz (LPLD) behoben. Ein Problem vieler bisher in der Entwicklung befindlicher Gentherapien: Sie sind auf die viralen Vektoren als Genfähren angewiesen. Gerade diese Komponente wird aber von Medizinern zunehmend kritisch beäugt. Die Biotech-Firma Biontex Laboratories GmbH in Martinsried arbeitet daher an einem nicht-viralen Transfektionssystem. Das K2 Transfection System des im Innovations- und Gründerzentrum (IZB) angesiedelten Unternehmens könnte den Zugriff auf den Steuerungsapparat der Zelle ermöglichen, ohne dass virale Vektoren eingesetzt werden.

Das Einschleusen von Nukleinsäuren in die Zelle, die Transfektion, ist einer der wichtigsten Schritte bei der Gentherapie. Krankheiten, die durch Mutationen im Erbgut der Zelle verursacht werden, könnten sich so auf elegante Weise heilen lassen, hoffen die Mediziner. Das defekte Gen wird einfach durch eine funktionale Kopie ersetzt. Dass dieser Ansatz prinzipiell funktioniert, beweist die Zulassung von Glybera. Aber nicht nur bei LPLD, sondern  auch bei zahlreichen anderen – meist seltenen – genetisch bedingten Leiden könnte sich so eine neue Therapieoption ergeben.

Biontex bringt mit neuen Ideen die Transfektionstechnologie voran

Das im IZB ansässige Unternehmen Biontex beschäftigt sich mit sogenannten nicht-viralen Transfektionssystemen. Klassische Systeme, die sich von Viren ableiten, sind zwar heute noch leistungsfähiger, haben aber viele Nachteile. Sie sind umständlich herzustellen und erfordern im Umgang aufwendige Sicherheitsmaßnahmen. In der Gentherapie verursachen sie viele Probleme durch ihre Immunogenität und das Risiko Krebs auszulösen. Nicht-virale Systeme werden daher als mögliche Alternative angesehen. Allerdings muss sich dazu deren Leistungsfähigkeit deutlich steigern. „Wir haben das angeborene Immunsystem als eine Ursache dafür identifiziert, warum nicht-virale Systeme den viralen Systemen so weit unterlegen sind“, berichtet Dr. Roland Klösel, Geschäftsführer von Biontex. Durch die Blockierung des angeborenen Immunsystems an geeigneter Stelle konnte sein Unternehmen zeigen, dass sich die Proteinausbeuten bei einer Transfektion deutlich steigern lassen. Daraus wurde das neue K2 Transfection System entwickelt.

Welche Vorteile ergeben sich nun  aus dieser neuen Richtung? „Wir glauben, dass wir mit dieser Entwicklung erst am Anfang stehen. Das angeborene Immunsystem ist sehr komplex und zum Teil redundant aufgebaut. Wir arbeiten daran, virale Systeme mitsamt deren Nachteilen durch nicht-virale Systeme ersetzen zu können“, so Klösel.
Die Erwartungen an die neue Technologie sind hoch. Schließlich handelt es sich bei der Transfektion um eine hochinteressante Schlüsseltechnologie – nicht zuletzt weil sie den Zugriff auf den Steuerungsapparat der Zelle ermöglicht. Daher wird vor allem in der Grundlagenforschung, also an den Universitäten, sehr intensiv an der Transfektionstechnologie geforscht. „An unseren Verkäufen und Kontakten, die in praktisch aller Herren Länder gehen, sieht man, dass es Anwender auf der ganzen Welt gibt“, so Klösel über die internationale Zusammenarbeit.
In den vergangenen Jahren gab es trotz des großen Forschungsaufwands jedoch nur wenige Forschritte auf dem Gebiet. Etliche Zusammenhänge sind noch unklar. „Es gibt viele Forscher, die mit den bestehenden Transfektionslösungen noch unzufrieden sind“, berichtet Klösel. Wer die vorliegenden Probleme lösen kann oder zumindest die Situation verbessert, dürfte also gute Marktchancen haben. Biontex hat sich zum Ziel gesetzt, die Ausprägung des angeborenen Immunsystems für verschiedenste Zelltypen zu studieren, um für möglichst jeden Zelltyp ein passendes Transfektionssystem mit hoher Leistungsfähigkeit entwickeln und anbieten zu können.

Kontaktadresse:

Susanne Simon
Fördergesellschaft IZB mbH
marketing[at]izb-online.de

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2/2014

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